В РФ начали клинические испытания генного препарата от болезни Дюшенна

Компания «Генериум» совместно с университетом «Сириус» вышли на клинические испытания препарата от редкого генетического заболевания — мышечной дистрофии Дюшенна, которой подвержены дети.

Компания «Генериум» совместно с университетом «Сириус» вышли на клинические испытания препарата от редкого генетического заболевания — мышечной дистрофии Дюшенна, которой подвержены дети. Об этом сообщил журналистам член-корреспондент РАН, вице-президент по внедрению новых медицинских технологий АО «Генериум» Дмитрий Кудлай.

«С «Сириусом» интереснейшая разработка у «Генериума» есть по болезни Дюшена. Это проект персонализированной медицины, здесь технолог становится врачом. <…> Он на стадии клинических исследований, это генная терапия. Это наша оригинальная разработка», — сказал он в кулуарах школы синтетической биологии и промышленной фармации Новосибирского государственного университета.

Миодистрофия Дюшенна — редкое генетическое заболевание, при котором происходит необратимое разрушение мышечных клеток. В большинстве случаев оно поражает мальчиков и очень редко девочек. Основное проявление — слабость мышц, затруднения при движениях с детского возраста, которые прогрессируют с течением времени. Сейчас вылечить болезнь нельзя, можно только замедлить ее развитие.

Ранее в образовательном центре «Сириус» сообщали о начале разработки. Там отмечали, что генная терапия является высокоэффективным подходом для лечения тяжелых заболеваний, связанных с нарушением функции определенных генов. Научный сотрудник лаборатории генной терапии АО «Генериум» Дарья Бутенко сообщала, что больным, у которых нарушена структура гена, с помощью вируса доставляется здоровая копия гена.

АО «Генериум» — российская инновационная биотехнологическая компания, объединяющая научно-исследовательский институт мирового уровня, центр управления доклиническими и клиническими исследованиями и высокотехнологичное производство.

Наука.ТАСС

Последние новости

Отделение гемодиализа откроется в Кировской больнице

Поручение о запуске нового отделения в поликлинике дал губернатор Калужской области Владислав Шапша в 2024 году.

Партию медикаментов для участников СВО собрали в Калужской области

Лекарственные препараты против ОРВИ и все необходимое для оказания первой помощи отправят в зону СВО.

С 1 марта техосмотр начнут проводить по новым правилам - что изменилось в 2025 году

unsplash.com Технический осмотр автомобилей долгое время был формальной процедурой, необходимой для получения полиса ОСАГО.

Частотник

Осуществляем поставку в оговоренные сроки, обеспечивая быструю отправку

На этом сайте вы сможете узнать актуальные данные о погоде в Ессентуках, включая прогнозы на ближайшие дни и часы

Комментарии (0)

Добавить комментарий

Ваш email не публикуется. Обязательные поля отмечены *